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财联社12月30日讯（编辑 夏军雄）当地时间周四（12月29日），美国制药商辉瑞公司表示，其用于治疗B型血友病的实验性基因疗法在后期研究中达到了主要目标。
血友病是一种罕见的遗传性疾病，大部分患者是男性。根据政府数据，美国每10万男性中有12例A型血友病，而B型血友病的出现概率为每10万男性中有3.7例。
血友病阻碍了人体制造一种叫做IX因子的凝血蛋白的能力。辉瑞公司的Fidanacogene Elaparvovec疗法旨在帮助患者在一次性治疗后自行产生IX因子，而按照现有的常规疗法，患者需要终生定期注射血浆或者凝血因子蛋白制剂。
辉瑞表示，Fidanacogene Elaparvovec疗法与标准的凝血因子替代疗法一样有效甚至更好。与标准治疗相比，该药物将接受治疗的患者的年出血率降低了71%，需要治疗的出血率降低了78%。
据悉，辉瑞试验中的7名患者共发生了14起严重不良事件，其中2起被评估为与治疗有关。
凭借积极的试验结果，辉瑞的疗法有望与CSL Behring AG的基因疗法Hemgenix竞争，后者今年11月获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的批准。
Hemgenix以AAV5为载体，将IX凝血因子传递至肝脏中的目标细胞，使得肝脏能够持续制造IX凝血因子蛋白。
根据临床实验数据，受试者在接受治疗18个月后仍能稳定表达IX凝血因子，使得年平均出血率下降54%。接受一次注射后，94%的受试者得以免除耗时耗钱的终生凝血因子注射。然而，这种疗法价格高昂，成本接近350万美元，是目前全球最贵药物。
